Лечение гемофилии: оправданный оптимизм   

8 октября состоялась пресс-конференция  ведущей общественной организации «Ассоциация гематологов Украины» на тему «Можно ли жить с гемофилией так, как всем?», посвященная вопросам диагностики, лечения и реабилитации пациентов с гемофилией в Украине.

Гемофилия – более известное, чем (к счастью) распространенное генетическое заболевание, при котором кровь человек лишена возможности нормально сгущаться. Это означает, что у больного гемофилией непременно возникнут проблемы с остановкой кровотечения, причем они возникают как вследствие повреждений извне, так и внутри тела.

Маленький пациент, который живет с гемофилией и его мама

Несмотря на то, что гемофилия относится к сравнительно редким заболеваниям, медицинские специалисты уделяют значительное внимание проблеме ее лечения. Дело в том, что жизни таких пациентов угрожают не только массивные кровотечения, возникающие в результате незначительных порезов или иных травм. Огромною проблему составляют также внутренние кровотечения (геморрагии), повреждающие суставы пациентов с гемофилией – со временем за счет необратимых изменений в местах кровоизлияний суставы поражаются настолько, что человек становиться инвалидом.

Варианты лечения

Поэтому пациентам с гемофилией важно вовремя начать проводить профилактическое лечение, цель которого – обеспечить организм недостающим фактором свертывания. Эта тактика называется заместительной терапией: она не излечивает от гемофилии, но она помогает ее контролировать.

Профилактическое лечение – это  регулярные внутривенные инъекции концентратов факторов свертывания крови, чтобы повысить уровень активности факторов свертывания крови и постоянно удерживать его на уровне 1% или выше. Профилактическое лечение оказывается наиболее эффективным, если уровни факторов свертывания крови постоянно поддерживаются выше целевого уровня. Отсутствие или пропущенное введение дозы может привести к тому, что уровни фактора свертывания крови опустятся ниже целевого, что повышает риск кровотечения.

Пациенты с гемофилией A, получают концентрированную версию фактора VIII, с гемофилией В – IX. Формулы, частота режим введения таких лекарств, варьируются. Также существует несколько видов профилактического лечения. Непрерывное профилактическое лечение (первичное, вторичное и третичное) проводится регулярно в течение нескольких месяцев, а часто и лет. Прерывистое или периодическое профилактическое лечение проводится в течение более коротких периодов времени, как правило, несколько недель или месяцев.

Помимо заменителей факторов свертывания помогают предотвратить или остановить кровотечение и другие лекарства, которые часто необходимо принимать при осложненной, так называемой ингибиторной, гемофилии. В таком случае иммунная система пациента сводит на нет действие заместительных препаратов, синтезируя против них антитела (ингибиторы). Поэтому контролировать кровотечение у взрослых и детей с ингибиторной гемофилией А (она встречается гораздо чаще, чем В) очень непросто, врачам требуется пробовать разные источники фактора VIII или увеличивать дозычастоту введения лекарств и т.д.  Соблюдение плана лечения  ставится под угрозу, как и сама жизнь пациента…

Революция в лечении гемофилии

Лишь только недавно это положение вещей изменилось к лучшему и наконец пациенты с ингибиторной формой заболевания получили возможность жить полноценной жизнью, свободной от страха осложнений – был разработан препарат, не являющийся прямым аналогом фактора свертывания VIII, но возмещающий его дефицит удачной имитацией функций.

Отныне каждый больной гемофилией А имеет возможность надежно предотвратить кровотечения благодаря простой и безболезненной процедуре: лишь одна подкожная инъекция нового препарата Hemlibra® (эмицизумаб) в неделю снижает риск кровотечения на 96-97%*.

Hemlibra® помогает избежать кровотечений и повысить качество жизни пациентов с любым типом гемофилии А, с ингибиторами или без.

Благодаря такому высокому профилю эффективности препарат Hemlibra® был зарегистрирован в Соединенных Штатах в апреле 2018 года по программе быстрого одобрения, которая распространяется на революционные препараты, трансформирующие медицину. Вскоре он получил одобрение Европейского агентства по лекарственным средствам, а в августе 2018 года эмицизумаб стал доступен для украинских пациентов.

*Согласно данным клинического исследования HAVEN 3

1.      https://www.webmd.com/a-to-z-guides/hemophilia-a#2

2.      https://www.hemlibra.com/patient/about-hemlibra/how-to-inject-hemlibra.html